只有5种能进入到接下来的临床试验，而较终只有1种化合物可以得到上市批准。下面对小分子化学新药从研发到上市的过程进行概述。
研发一款新药，通常需要10到12年时间及10亿美元左右的研发费用。以小分子化学药的研发为例，平均5000种临床前筛选的化合物中，只有5种能进入到接下来的临床试验，而较终只有1种化合物可以得到上市批准。下面对小分子化学新药从研发到上市的过程进行概述。
1. 研究开发（1-3年）
实验室研究，寻找治疗特定疾病的具有潜力的新化合物（1）药物靶点及模型的发现确认：新药研发的出发点是确认治疗疾病的靶点，也是后续所有的工作展开的依据。药物的靶标绝大多数为蛋白质，包括多种酶、受体、离子通道等。其它靶标如基因、化合物等。在靶标明确之后，模型的确立是紧随其后的工作，合适的体内外模型是下一步研究得基础。（2）先导化合物的筛选与合成：先导化合物是指通过各种途径和方法（如虚拟化合物库中筛选）得到的具有某种生物活性或药理活性的化合物。（3）活性化合物的验证与优化：通常先导化合物可能具有药效学或者药动学方面的缺陷，所以需要全面评价其物理化学及生物化学性质，在不断进行的优化中确定出候选药物。
2.临床前实验（2-4年）
（1）评估药物的药理和毒理作用：此阶段的药理学研究包括药效学、药动学（药物的吸收、分布、代谢和排泄情况）。毒理学研究包括急毒、长毒、生殖毒性，致癌、致畸、致突变情况。（2）制剂的开发：制剂开发是药物应用的一个重要环节，包括进行生产工艺、质量控制、稳定性等研究。
